Human Nature

Dr. Bonner, medprofeter og damer og herrer.

ROBERT SINSHEIMER BIOLOG

I sommer rejste jeg

gennem nordlige Arizona og sydlige Utah.

Der har floderne skabt

enorme kløfter.

Og på kløfternes klippevægge

kan man læse en milliard år af Jordens historie.

På den enorme skala

repræsenterer 30 cm måske hundrede tusinde år.

Al menneskehedens dokumenterede historie fandt sted,

mens én tomme blev aflejret.

Al organiseret videnskab udgør én millimeter.

Alt, vi ved om genetik, udgør få tiendele af en mikrometer.

De dramatiske fremskridt gennem de seneste årtier

har ført til opdagelsen af dna

og til afkodningen

af den universelle arvelige kode, den levende celles urgamle sprog.

Og med denne forståelse følger kontrollen af processer,

der før fulgte den tankeløse disciplin bag naturlig selektion i to milliarder år.

Og nu vil videnskabens indvirkning gå op for os,

for den biologiske verden inkluderer os.

Vi vil nå til et punkt,

hvor mennesket har evnen til at ændre, specifikt og bevidst,

sine egne gener.

Det bliver en ny begivenhed i universet.

Muligheden er for mig fantastisk i sit potentiale

for frelse eller ligeså for katastrofe.

UGLE

FUGL

STANFORD BØRNEHOSPITAL PALO ALTO I CALIFORNIEN

Sådan. Meget bedre.

EN NÅL I EN HØSTAK

Kan du klemme min hånd?

Slap af i skuldrene.

Slap af i tæerne.

At være på hospitalet er ikke skræmmende.

At have et nyt problem

er ikke længere skræmmende, da det er sket så mange gange.

Mit blod kan bare ikke lide mig.

Ens røde blodceller skal være runde og have ilt inden i dem.

Mine er halvmåneformet eller seglformet.

Derfor kaldes de for seglceller, og jeg optager ikke samme mængde ilt.

Jeg kalder det for et "olieskift". Man udskifter den beskidte olie med ren.

Han har bare brug for et eftersyn hver fjerde til sjette uge. Ja.

Okay. Du får den her på.

Dyb indånding og hold vejret.

Okay.

Er du okay, David?

Han plejede at sige: "Græd ikke."

"Hvorfor græder du?"

Jeg sagde: "Jeg elsker dig, skat."

Han sagde: "Bare rolig. Hvis jeg dør, så ser du mig igen."

Og jeg tænkte: "Han har mere styrke og tro end mig."

Den kaldes ofte for den første molekylære sygdom.

Det skyldes en enkelt ændring i dna-sekvensen.

HBB-GENET

Bogstavet "A" ændres til bogstavet "T".

-Er det alt? -Det er alt.

Det forårsager en afvigelse i proteinet, så det ikke kan folde ordentligt.

Hvis folden i et proteins struktur forstyrres,

så fungerer proteinet ikke.

Det får den røde blodcelle til at kollapse.

Den bliver meget stiv og kan ikke klemme sig igennem.

Så når de røde blodceller ikke ud til vævet, hvor de kan levere ilt.

Og hvis man blokerer ilten fra at nå ud til vævene,

så fungerer de ikke særlig godt og bliver beskadiget.

I Afrika er den forventede levetid for en med seglcelleanæmi fem til otte år.

I Amerika er den i starten eller midten af fyrrerne.

Hvordan fortæller man børn, at deres liv bliver…?

-Vi undgår det. Det er ikke... -Virkelig?

Det er ikke en samtale, vi er gode til.

Det gør mig meget nervøs.

David kan gå fra at være en skør teenager, der fjoller rundt

til at ligge i fosterstilling nede på knæ.

Det er pulserende. Det gør ondt.

"Du har en seglcellekrise."

Jeg kan have en mild smertekrise, som ikke rigtig tæller,

og så kan jeg have en rigtig slem omgang.

Men jeg vil ikke bare droppe basketball. Det kan man jo ikke.

Det er Davids gamle røde blodceller.

Vi gemmer blodet til forskning.

Hvordan lyder sangen?

Regn, regn gå din vej.

Det er en genetisk sygdom.

For at kurere en genetisk sygdom skal man bogstaveligt talt reparere genet.

Vi havde ikke værktøjet til at ændre det ene bogstav på en præcis måde.

-End ikke et bogstav? -Især ikke et bogstav.

Deoxyribonucleic acid eller dna er det materiale, der udgør livsgrundlaget.

Hver levende ting har sit eget unikke dna, der afgør, hvad den levende ting bliver.

Plante, dyr, menneske eller rotte.

Hvis vi forstod gener og kromosomers struktur, og hvordan gener fungerer,

kan vi måske bedre forstå og behandle de genetiske sygdomme,

der rammer mennesker.

Paul Bergs arbejde var nok begyndelsen.

Strømmen af genterapi

opstod fra eksperimenterne i 1970'erne.

Vi var stadig langt fra, men folk talte om det håb med det samme.

Håbet er, at isoleringen af genet vil føre til behandling af muskeldystrofi.

Forskere arbejder på genetiske kure mod sygdomme som Alzheimers og Parkinsons.

A, T, A, G...

Tanken bag genterapi er meget enkel.

Indsæt en kopi af genet, der virker, så laves et protein, der virker.

Så er man ikke længere syg.

Men djævelen findes, som altid, i detaljen.

Lige nu har vi evnen til

at identificere og isolere genet.

Men evnen til at placere det, hvor vi vil, er stadig langt væk.

Placeres et gen i en celle,

ved man ikke præcis, hvor genet trænger ind i cellens kromosom.

Konventionel genterapi er

i bund og grund en tilfældig proces.

Forestil jer at tage denne århundrede lange fortælling,

som er menneskeligt dna, en meget lang tekst,

og så indskyde en paragraf et tilfældigt sted.

Den ændring, man skaber, er ikke kontrolleret.

De har gjort det.

Professor Fischers team er det første i verden til

at helbrede et menneske ved hjælp af genterapi.

Denne metode har været lægeverdenens største håb de sidste 15 år.

Der var et klinisk forsøg i Frankrig.

Det omfattede ekstremt syge børn, der ellers ville være døde.

MIRAKULØST GENTERAPI-FORSØG BREMSET

Fire af børnene udviklede kræft.

Et af dem døde.

Genet endte det forkerte sted.

Det er en tilfældig proces, så genet endte det forkerte sted

og forårsagede kræft.

SEKS DØDSFALD I GENTERAPI HEMMELIGHOLDT

Man tror altid,

at det, man ved, bliver lidt bedre og lidt bedre, og snart vil findes.

Men det, vi vidste, blev ikke meget bedre. Det blev kun lidt bedre.

Teknologien var for klodset

til at bruge den på mennesker.

Det blev meget tydeligt for os, at vi stod ved foden af et højt bjerg

og måske ikke havde det rigtige bjergudstyr.

FYODOR URNOV SANGAMO BIOSCIENCES, 2000-2016

Jeg arbejdede for firmaet Sangamo Biosciences.

Vi besluttede at finde en måde at ændre menneskets gener på en præcis måde.

Som tekstbehandling for vores dna.

Det bliver teknisk, men på en god måde.

Dna går konstant i stykker.

Under et tandlægerøntgenbillede peges en maskine mod ens ansigt.

Røntgenstrålerne rammer faktisk ens dna og skaber et fysisk brud.

Den velkendte dobbelthelix brydes.

Heldigvis har cellen har sin egen maskine til at reparere dette.

Inden i vores celler ligger to identiske dna-molekyler side om side.

Hvis det ene er i stykker, kan det sige til sin søster,

og tekniske udtryk er "søster": "Undskyld, søs. Der er opstået et brud."

"Må jeg mon kopiere de manglende genetiske informationer?"

Og søsteren siger: "Ja."

Færdig.

"Et ødelagt kromosom

afventer lyde af strenge, der parres,

for at redde livets tråd."

Der findes er virkelig et haiku om homologstyret reparationer.

Det er netop nyttigt,

fordi hvis man fjerner et gen inden i en celle,

og skaber et brud et ønsket sted,

så kan man ændre det gen.

Man narrer cellen.

Man giver det et separat stykke dna, man selv har lavet.

Et stykke dna, identisk med det kromosom, man fjerner,

bortset fra den ændring, man ønsker at lave.

Så ved Moder Natur ikke, at hun bliver narret.

Hun vil reparere bruddet med det stykke dna, man tilføjede,

og derved overføres ændringerne til personen.

Man kan se på det som en markør.

Hvis et dokument skal redigeres, skal man først placere en markør.

Med dna, hvor end man skærer,

svarer det til en markør i genets tekstbehandling.

Der kan man så skrive et nyt ord.

Hvis man ville bruge den evne til

at "ændre" genomet, så lå udfordringen i

at introducere brud på dna'et, hvor man ville ændre koden.

Hvordan gør man det?

Vi har brug for noget, der kun fjerner ét gen ud af vores 25.000 gener.

Der var så mange alvorlige forhindringer.

Det så ud til at blive en lang vej.

Og det var det, der ændrede sig.

Og det skete ret pludseligt.

Davids læge sagde: "Bare vent."

"Noget er undervejs."

Da jeg først hørte om det,

var jeg til en konference i New York bestående af futurister.

Arrangeret af en russer, som vil downloade sin hjerne og derved opnå evigt liv."

I fremtiden vil folk være unge og smukke. De vil have flere kroppe, ikke kun én.

Der var mange dygtige mennesker,

deriblandt en genetiker fra Harvard, George Church.

Jeg husker ham sige: "Husk dette ord: 'CRISPR.'"

C-R-I-S-P-R.

Som i Fagre voksne verden og ordet "plastik".

Husk ordet: "CRISPR."

Det vil muliggøre menneskelig genomredigering på hidtil uset skala.

HVIS DU IKKE KAN LIDE DIT DNA, SÅ BARE TILFØJ LIDT CRISPR

REVOLUTIONEN ER BEGYNDT

CRISPR

Hvor gammel er CRISPR?

-Målt i millioner af år? -Ja.

Altså...